Μια νέα θεραπευτική επιλογή για τα άτομα με ναρκοληψία τύπου 1 ενέκρινε ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA). Πρόκειται για την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία που δεν περιορίζεται στην αντιμετώπιση μεμονωμένων συμπτωμάτων, αλλά στοχεύει άμεσα στον βιολογικό μηχανισμό που βρίσκεται πίσω από τη νόσο.
Το φάρμακο, με δραστική ουσία την oveporexton, εγκρίθηκε για ενήλικες και δρα αποκαθιστώντας τη σηματοδότηση της ορεξίνης, μιας χημικής ουσίας του εγκεφάλου που παίζει καθοριστικό ρόλο στην εγρήγορση, στον ύπνο και στον μυϊκό τόνο.
Τι είναι η ναρκοληψία τύπου 1
Πρόκειται για μια σπάνια, χρόνια διαταραχή του ύπνου, η οποία στις ΗΠΑ εκτιμάται ότι αφορά περίπου έναν στους 2.000 ανθρώπους. Προκαλείται από την απώλεια εγκεφαλικών κυττάρων που παράγουν ορεξίνη, με αποτέλεσμα ο εγκέφαλος να δυσκολεύεται να διατηρήσει την εγρήγορση και να ελέγξει τη μετάβαση μεταξύ ύπνου και ξύπνιου.
Οι ασθενείς μπορεί να εμφανίζουν έντονη υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας, καταπληξία – αιφνίδια μυϊκή αδυναμία που μπορεί να πυροδοτηθεί από έντονα συναισθήματα, όπως το γέλιο -, υπνική παράλυση, ψευδαισθήσεις κατά την έλευση του ύπνου ή την αφύπνιση και διαταραγμένο νυχτερινό ύπνο.
Μέχρι σήμερα, οι διαθέσιμες θεραπείες στόχευαν κυρίως επιμέρους συμπτώματα. Η νέα θεραπεία ενεργοποιεί τον ίδιο υποδοχέα του εγκεφάλου που φυσιολογικά διεγείρεται από την ορεξίνη, επιχειρώντας ουσιαστικά να αποκαταστήσει το σήμα που λείπει. Χορηγείται από το στόμα δύο φορές την ημέρα.
Τι έδειξαν οι μελέτες
Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια της θεραπείας αξιολογήθηκαν σε δύο τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές, ελεγχόμενες με placebo μελέτες διάρκειας 12 εβδομάδων, στις οποίες συμμετείχαν συνολικά 273 ενήλικες με ναρκοληψία τύπου 1.
Οι ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία παρουσίασαν βελτίωση στην ικανότητά τους να παραμένουν ξύπνιοι την ημέρα, λιγότερη ημερήσια υπνηλία και σημαντική μείωση των επεισοδίων καταπληξίας. Βελτιώσεις καταγράφηκαν επίσης στην υπνική παράλυση, στις ψευδαισθήσεις και στις διαταραχές του νυχτερινού ύπνου.
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν αϋπνία, συχνουρία, επιτακτική ανάγκη για ούρηση και αυξημένη παραγωγή σάλιου. Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της θεραπείας δεν έχουν τεκμηριωθεί σε άτομα κάτω των 18 ετών.
Η θεραπεία κυκλοφορεί με την εμπορική ονομασία Orzeyful και η έγκρισή της χορηγήθηκε στην Takeda Pharmaceuticals America.
Ειδήσεις σήμερα
Η ιστορία της 49χρονης Ρεμπέκα με Αλτσχάιμερ πρώιμης έναρξης – Η απόφασή της για το τέλος
Εμβόλια εκτός ψυγείου: Πώς ο κύκλος ζωής των φυτών μπορεί να δώσει τη λύση
