Την ανάγκη για ένα σύστημα Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας (HTA) που θα λαμβάνει υπόψη τις ιδιαίτερες συνθήκες των σπάνιων και υπερσπάνιων παθήσεων υπογραμμίζει η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.), με αφορμή το νέο πλαίσιο HTA και την ενεργοποίηση του Ταμείου Καινοτομίας.
Η Ε.Σ.Α.Ε. χαιρετίζει τις μεταρρυθμίσεις, σημειώνοντας ότι μπορούν να συμβάλουν στον εκσυγχρονισμό της φαρμακευτικής πολιτικής και στην ταχύτερη πρόσβαση σε πραγματικά καινοτόμες θεραπείες. Παράλληλα, όμως, προειδοποιεί ότι ένα σύστημα που βασίζεται κυρίως σε δεδομένα μεγάλων πληθυσμών ενδέχεται να αδικεί θεραπείες που απευθύνονται σε μερικές δεκάδες ή ακόμη και λίγους ασθενείς.
Όπως επισημαίνει η Ένωση σε ανακοίνωσή της, οι σπάνιες παθήσεις χαρακτηρίζονται από μικρούς και συχνά ετερογενείς πληθυσμούς, περιορισμένα δεδομένα για τη φυσική ιστορία της νόσου και δυσκολίες στη διεξαγωγή μεγάλων κλινικών μελετών. Για τον λόγο αυτό ζητά αναλογικότητα στην αξιολόγηση, χωρίς χαλάρωση των επιστημονικών κριτηρίων.
Κεντρική πρόταση της Ένωσης είναι η αντικατάσταση του όρου «μεγάλο θεραπευτικό αποτέλεσμα» από τον όρο «κλινικά σημαντικό θεραπευτικό αποτέλεσμα». Σε μία προοδευτική και μη αναστρέψιμη νόσο, υποστηρίζει, η σταθεροποίηση της κατάστασης, η επιβράδυνση της απώλειας λειτουργιών ή η διατήρηση της αυτονομίας μπορεί να αποτελούν εξαιρετικά σημαντικά θεραπευτικά οφέλη, ακόμη κι αν δεν αποτυπώνονται ως θεαματική βελτίωση σε έναν κλασικό δείκτη.
Παράλληλα, η Ε.Σ.Α.Ε. ζητά την ουσιαστική συμμετοχή εξειδικευμένων κλινικών εμπειρογνωμόνων και εκπαιδευμένων εκπροσώπων ασθενών στη διαδικασία HTA. Ιδιαίτερη έμφαση δίνει στη γνώση των Κέντρων Εμπειρογνωμοσύνης και των Ευρωπαϊκών Δικτύων Αναφοράς, καθώς και στη βιωματική γνώση των ίδιων των ασθενών.
Η Ένωση θέτει επίσης το ζήτημα των συγκρούσεων συμφερόντων, ζητώντας να αποφεύγεται ο αυτόματος αποκλεισμός των ελάχιστων ειδικών που διαθέτουν βαθιά γνώση μιας Υπερσπάνιας Πάθησης. Όπως σημειώνει, η ευρωπαϊκή νομοθεσία ήδη αναγνωρίζει την ανάγκη αναλογικής αντιμετώπισης τέτοιων περιπτώσεων.
Επιπλέον, ιδιαίτερη αναφορά γίνεται και στον τρόπο υπολογισμού του θεραπευτικού πληθυσμού. Η Ε.Σ.Α.Ε. ζητά να λαμβάνεται υπόψη ο πραγματικός πληθυσμός για τον οποίο έχει εγκριθεί μια θεραπεία και όχι το σύνολο των ασθενών με τη συγκεκριμένη διάγνωση, καθώς η σύγχρονη ιατρική ακριβείας οδηγεί συχνά σε θεραπείες που απευθύνονται σε πολύ μικρούς υποπληθυσμούς.
Διαβάστε επίσης
Όλα ξεκίνησαν με την πρώτη επιληπτική κρίση της Κ. – Λίγο αργότερα ακολούθησε και η αδελφή της
