Νέα ερωτήματα για τη θεραπεία με τη δραστική ουσία ocrelizumab στην πρωτοπαθώς προοδευτική πολλαπλή σκλήρυνση αναδεικνύονται μετά από δημοσίευμα του British Medical Journal, το οποίο εξετάζει τα δεδομένα που οδήγησαν στην έγκρισή της από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).
Η συζήτηση ενισχύθηκε έπειτα από αίτημα επανεξέτασης που κατατέθηκε προς τον FDA από την ακτιβίστρια Kaylin Bower, η οποία μελέτησε εσωτερικά έγγραφα της υπηρεσίας και αμφισβήτησε τη διαδικασία έγκρισης του φαρμάκου το 2017. Σύμφωνα με την ανάλυση του BMJ, κατά τη διάρκεια της αξιολόγησης είχαν εκφραστεί επιφυλάξεις από επιστήμονες του ίδιου του FDA ως προς την ισχύ των δεδομένων αποτελεσματικότητας.
Κεντρικό ρόλο στην έγκριση της θεραπείας είχε η κλινική μελέτη ORATORIO, η οποία αξιολόγησε την επίδραση της δραστικής ουσίας στην εξέλιξη της αναπηρίας. Όπως επισημαίνεται, το συνολικό όφελος θεωρήθηκε περιορισμένο σε απόλυτους όρους, ενώ σε επιμέρους αναλύσεις δεν προέκυψε σαφής ένδειξη αποτελεσματικότητας στις γυναίκες.
Σύμφωνα με την ανάλυση που παραθέτει το BMJ, επεισόδια επιδείνωσης της αναπηρίας διάρκειας τουλάχιστον τριών μηνών καταγράφηκαν στο 35,5% των γυναικών που έλαβαν placebo και στο 36% εκείνων που έλαβαν ocrelizumab, εύρημα που, σύμφωνα με τους ειδικούς, χρήζει προσεκτικής ερμηνείας λόγω του μεγέθους των υποομάδων.
Παράλληλα, στα δεδομένα των κλινικών μελετών καταγράφηκε αριθμητικά αυξημένος αριθμός περιστατικών καρκίνου του μαστού σε γυναίκες που έλαβαν τη θεραπεία σε σύγκριση με τις ομάδες ελέγχου. Οι ειδικοί τονίζουν ότι τέτοια ευρήματα δεν τεκμηριώνουν από μόνα τους αιτιώδη σχέση, αλλά αποτελούν σήμα που απαιτεί περαιτέρω διερεύνηση στο πλαίσιο της μετεγκριτικής παρακολούθησης.
Η τελική έγκριση και οι επιφυλάξεις
Οι ενστάσεις δεν περιορίζονταν μόνο στην αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια. Σύμφωνα με το BMJ, αξιολογητές του Αμερικανικού Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων είχαν εκφράσει επιφυλάξεις και για ζητήματα παραγωγικής ποιότητας, τοξικολογίας και ακεραιότητας δεδομένων.
Σε μία από τις ερευνητικές μονάδες στην Πολωνία, επιθεωρητές του FDA διαπίστωσαν ελλείψεις στην τεκμηρίωση, καθώς για σημαντικό αριθμό συμμετεχόντων δεν υπήρχαν επαρκή πρωτογενή στοιχεία για την επιβεβαίωση των καταγραφών.
Παρά τις επιμέρους επιφυλάξεις που είχαν διατυπωθεί κατά τη διαδικασία αξιολόγησης, η θεραπεία εγκρίθηκε τελικά από τον Billy Dunn, τότε επικεφαλής του τμήματος νευροεπιστημών του FDA, χωρίς να συγκληθεί εξωτερική συμβουλευτική επιτροπή.
Ο πιθανός κίνδυνος καρκίνου του μαστού συμπεριλήφθηκε στην επιστημονική πληροφόρηση του προϊόντος και αποφασίστηκε να αξιολογηθεί περαιτέρω μέσω μετεγκριτικής μελέτης. Ο FDA έθεσε πολυετή προθεσμία για την ολοκλήρωση της σχετικής έρευνας, η οποία αναμένεται να διαρκέσει έως το τέλος της δεκαετίας.
Η έγκριση της θεραπείας από τον FDA πραγματοποιήθηκε σε ένα περιβάλλον όπου οι θεραπευτικές επιλογές για την πρωτοπαθώς προοδευτική μορφή της νόσου είναι περιορισμένες. Η συγκεκριμένη μορφή της σκλήρυνσης κατά πλάκας χαρακτηρίζεται από σταδιακή επιδείνωση των συμπτωμάτων και αφορά περίπου το 10%-15% των ασθενών.
Η δραστική ουσία ocrelizumab παραμένει μέχρι σήμερα η μοναδική εγκεκριμένη θεραπεία ειδικά για την πρωτοπαθώς προοδευτική πολλαπλή σκλήρυνση. Οι υγειονομικές αρχές συνεχίζουν να παρακολουθούν τα δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας μέσω μακροχρόνιων μελετών, όπως συμβαίνει με όλα τα νέα φάρμακα.
Διαβάστε επίσης
Πολλαπλή Σκλήρυνση: Ανεπαίσθητα σημάδια προμηνύουν τη νόσο ακόμη και 15 χρόνια νωρίτερα
Πολλαπλή Σκλήρυνση: Νέα κριτήρια διάγνωσης – Τι αλλάζει με βάση το οπτικό νεύρο
