Τα παιδιά με SMA που έλαβαν θεραπεία σε προσυμπτωματικό στάδιο πέτυχαν μεταξύ άλλων, να κάθονται, να στέκονται όρθια και να περπατούν ενώ δεν χρειάστηκαν αναπνευστική υποστήριξη ή υποστήριξη σίτισης
