Το πρώτο κορίτσι στον κόσμο που έλαβε τη θεραπεία το 2022, είναι σήμερα 16 ετών και ελεύθερη νόσου - Η γονιδιακή θεραπεία επαναπρογραμματίζει τα κύτταρα του ανοσοποιητικού και οδηγεί σε ύφεση τη νόσο σε μεγάλο ποσοστό ασθενών
