Ένα πειραματικό εμβόλιο κατά του καρκίνου που αναπτύχθηκε στο Κέντρο Καρκίνου Kimmel του Johns Hopkins και στο Ινστιτούτο Ανοσοθεραπείας Καρκίνου Bloomberg~Kimmel, έδειξε πρώιμες ενδείξεις αποτελεσματικότητας σε μια κλινική δοκιμή Φάσης Ι για μια σπάνια μορφή καρκίνου του ήπατος που πλήττει κυρίως παιδιά και νεαρούς ενήλικες.
Η μελέτη η οποία πραγματοποιήθηκε από ερευνητές του Johns Hopkins και του St. Jude Children’s Research Hospital, με υποστήριξη του National Cancer Institute και του Fibrolamellar Cancer Foundation, παρουσιάστηκε πρόσφατα στο επιστημονικό περιοδικό Nature Medicine.
Στην κλινική δοκιμή, το 75% των συμμετεχόντων (9 ασθενείς με ινοπεταλιώδες καρκίνωμα ήπατος,Fibrolamellar Carcinoma, FLC) ) πέτυχε έλεγχο της νόσου, παρουσιάζοντας σταθεροποίηση ή μετρήσιμη ανοσολογική ανταπόκριση. Εντυπωσιακά, τρεις ασθενείς (25%) εμφάνισαν βαθιές ανταποκρίσεις και θεωρούνται πλέον απαλλαγμένοι από τον καρκίνο, μεταξύ των οποίων και ένας 13χρονος που σημείωσε σχεδόν πλήρη ύφεση και συνέχισε ανοσοθεραπεία για δύο χρόνια.
Οι περισσότεροι συμμετέχοντες είχαν ήδη λάβει τουλάχιστον ένα σχήμα χημειοθεραπείας χωρίς αποτέλεσμα. Σε έναν από αυτούς, ο συνδυασμός του εμβολίου και της ανοσοθεραπείας επέτρεψε την επιτυχή χειρουργική αφαίρεση του όγκου — κάτι που προηγουμένως θεωρούνταν αδύνατο.
Πριν από τη θεραπεία, ο ασθενής υπέφερε από έντονο πόνο και εξεταζόταν η παροχή αποκλειστικά υποστηρικτικής φροντίδας. Η ανταπόκριση μέσα σε λίγους μήνες άλλαξε εντελώς την πορεία της περίπτωσης.
«Ήταν ένα πραγματικά αξιοσημείωτο αποτέλεσμα», σχολιάζει ο Mark Yarchoan, M.D., συν-επικεφαλής της μελέτης και αναπληρωτής καθηγητής Oγκολογίας στο Johns Hopkins. «Το να βλέπουμε τόσο βαθιές και μακροχρόνιες ανταποκρίσεις, που επιτρέπουν σε νέους ανθρώπους να συνεχίσουν τη ζωή τους, ήταν εξαιρετικά ενθαρρυντικό».
Το ινοπεταλιώδες ηπατοκυτταρικό καρκίνωμα (FLC) είναι εξαιρετικά σπάνιο — περίπου 500 νέοι στις ΗΠΑ διαγιγνώσκονται κάθε χρόνο. Όπως εξηγεί η Marina Baretti, M.D., επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης και καθηγήτρια Oγκολογίας στο Johns Hopkins, το συγκεκριμένο είδος καρκίνου πλήττει κατά βάση υγιείς εφήβους και νεαρούς ενήλικες.
«Σε αντίθεση με τους περισσότερους τύπους ηπατικού καρκίνου που συνδέονται με κίρρωση ή ηπατίτιδα, εδώ μιλάμε για ανθρώπους κατά τα άλλα υγιείς. Δυστυχώς, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες από τον FDA και η πρόγνωση είναι δυσμενής όταν ο όγκος δεν μπορεί να αφαιρεθεί χειρουργικά».
Το FLC παρουσιάζει ένα μοναδικό χαρακτηριστικό που το καθιστά ιδανικό για στοχευμένη ανοσοθεραπεία: όλα τα περιστατικά φέρουν μια συγκεκριμένη γονιδιακή σύντηξη (DNAJB1–PRKACA), η οποία δημιουργεί έναν κοινό στόχο για το ανοσοποιητικό σύστημα. Έτσι, μπορεί να σχεδιαστεί ένα καθολικό εμβόλιο που στοχεύει όλους τους ασθενείς.
Από τον Απρίλιο 2020 έως τον Σεπτέμβριο 2022, οι ερευνητές ενέταξαν 16 ασθενείς ηλικίας 12 έως 23 ετών, των οποίων η νόσος δεν ήταν χειρουργικά αντιμετωπίσιμη. Μετά από ορισμένες αποχωρήσεις, 12 ασθενείς ολοκλήρωσαν την αξιολόγηση.
Το πρωτόκολλο περιλάμβανε μια 10-εβδομάδων φάση «ενεργοποίησης» του ανοσοποιητικού και στη συνέχεια φάση συντήρησης έως δύο ετών. Οι ασθενείς λάμβαναν το εμβόλιο σε καθορισμένα χρονικά διαστήματα, σε συνδυασμό με ενδοφλέβιους ανοσο-ενισχυτικούς παράγοντες (immune checkpoint inhibitors) που χρησιμοποιούνται και σε άλλους ηπατικούς καρκίνους.
Το εμβόλιο γενικά έγινε καλά ανεκτό. Οι συχνότερες παρενέργειες ήταν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, πονοκέφαλος και κόπωση.
Οι ερευνητές ήδη επεκτείνουν τη μελέτη ώστε να εντάξουν περισσότερους ασθενείς, ενώ παράλληλα σχεδιάζουν μια μεγαλύτερη κλινική δοκιμή.
Η πρώιμη επιτυχία του πειραματικού εμβολίου προσφέρει πραγματική ελπίδα σε μία ομάδα ασθενών που μέχρι σήμερα διαθέτει ελάχιστες θεραπευτικές επιλογές. Για πρώτη φορά, ένα ενιαίο, στοχευμένο εμβόλιο δείχνει ικανό να προκαλέσει βαθιές, μακροχρόνιες ανταποκρίσεις σε έναν από τους πιο δύσκολους παιδιατρικούς καρκίνους.
Αν τα αποτελέσματα επιβεβαιωθούν σε μεγαλύτερες κλινικές δοκιμές, η θεραπεία αυτή θα μπορούσε να αλλάξει ριζικά το μέλλον των νέων ανθρώπων που διαγιγνώσκονται με FLC — και να ανοίξει τον δρόμο για αντίστοιχες θεραπείες σε άλλους σπάνιους καρκίνους.
Διαβάστε επίσης
Πώς μπορούμε να εξαλείψουμε τον καρκίνο του τραχήλου μήτρας
«Συναγερμός» ECDC για τον ιό RSV – Τι να κάνουν οι γονείς με βρέφη
