Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) άναψε το «πράσινο φως» σε επίπεδο διαδικασίας για την έναρξη κλινικής δοκιμής του πειραματικού φαρμάκου ER-100, ενός προγράμματος που κινείται στη λογική της «κυτταρικής αναζωογόνησης», δηλαδή μιας αντιγηραντικής προσέγγισης που επιχειρεί να επαναφέρει γηρασμένα ή τραυματισμένα κύτταρα σε πιο «νεανική» λειτουργική κατάσταση.
Με την αποδοχή της αίτησης Investigational New Drug (IND) που υπέβαλε η Life Biosciences, η εταιρεία αποκτά τη δυνατότητα να περάσει από τα προκλινικά δεδομένα στην πρώτη αξιολόγηση σε ανθρώπους, με βασικό στόχο την ασφάλεια και την ανεκτικότητα.
Σύμφωνα με τα στοιχεία που έχουν δημοσιοποιηθεί, η πρώτη μελέτη σε ανθρώπους (NCT07290244) θα περιλάβει ασθενείς με γλαύκωμα ανοιχτής γωνίας (OAG) και με μη αρτηριτιδική πρόσθια ισχαιμική οπτική νευροπάθεια (NAION), προκειμένου να εξεταστούν – πέρα από την ασφάλεια – πιθανές ανοσολογικές αντιδράσεις και επιδράσεις σε πολλαπλές οπτικές δοκιμασίες.
Το ER-100 συνδέεται με μια προσέγγιση που η εταιρεία περιγράφει ως «μερικό επιγενετικό επαναπρογραμματισμό», δηλαδή παρέμβαση σε μηχανισμούς ρύθμισης της γονιδιακής έκφρασης χωρίς αλλαγή της αλληλουχίας DNA, μέσω ελεγχόμενης έκφρασης τριών από τους «παράγοντες Yamanaka» (OCT4, SOX2, KLF4). Η χορήγηση στα προκλινικά προγράμματα περιγράφεται ως τοπική, με ενδοϋαλοειδική έγχυση στο μάτι.
Σε δήλωσή της, η Δρ. Sharon Rosenzweig-Lipson, Διευθύντρια Επιστημονικών Υποθέσεων της Life Biosciences, ανέφερε ότι η μετάβαση στην κλινική φάση «είναι αποτέλεσμα ετών έρευνας, βελτιστοποίησης και ολοκληρωμένων μελετών σε μη ανθρώπινα πρωτεύοντα», υποστηρίζοντας ότι τα δεδομένα αυτά έδειξαν «ελεγχόμενη έκφραση του OSK», «αποκατάσταση προτύπων μεθυλίωσης» και «βελτίωση της οπτικής λειτουργίας», στοιχεία που – κατά την ίδια – οδήγησαν στην αποδοχή της IND.
Η επιλογή των οπτικών νευροπαθειών δεν είναι τυχαία: πρόκειται για παθήσεις όπου καταστρέφονται κύτταρα-κλειδιά του αμφιβληστροειδούς που μεταφέρουν το οπτικό σήμα προς τον εγκέφαλο, με αποτέλεσμα απώλεια όρασης που συχνά είναι μόνιμη. Το γλαύκωμα ανοιχτής γωνίας αποτελεί μια χρόνια νευροεκφυλιστική νόσο και μία από τις βασικές αιτίες τύφλωσης, ενώ η μη αρτηριτιδική πρόσθια ισχαιμική οπτική νευροπάθεια – συχνά αποκαλούμενη «εγκεφαλικό του ματιού» – εκδηλώνεται με αιφνίδια, ανώδυνη απώλεια όρασης λόγω ανεπαρκούς αιμάτωσης και δεν διαθέτει σήμερα εγκεκριμένη θεραπεία που να στοχεύει την υποκείμενη βλάβη.
Σε κάθε περίπτωση, η αποδοχή μιας IND δεν ισοδυναμεί με έγκριση θεραπείας: σημαίνει ότι, με βάση τον φάκελο που κατατέθηκε, μπορεί να ξεκινήσει η κλινική διερεύνηση και, πλέον, τα δεδομένα σε ανθρώπους θα κρίνουν το προφίλ ασφάλειας και το αν υπάρχει πραγματικό κλινικό όφελος.
Διαβάστε επίσης
Όραση: Μην αγνοείτε την ξηροφθαλμία προειδοποιεί γιατρός του Χάρβαρντ – Τι να κάνετε
Το σημείο του σώματος που αποκαλύπτει πόσο γρήγορα γερνάμε
Όραση: Φροντίζουμε τα μάτια σε κάθε ηλικία – Ο ειδικός συμβουλεύει
